Articole cu eticheta: terapie genică

Primul caz de tratament cu terapie genică CRISPR la un sugur cu o boală rară, acum “înfloritor”

CRISPR a fost folosit pentru a crea o opțiune de terapie genetică pentru un copil născut în Pennsylvania, diagnosticat cu o tulburare metabolică rară. Potrivit goodnewsnetwork.org, KJ, care nu putea transforma amoniacul în uree, se afla în pericol grav de deteriorare a creierului sau a ficatului.